Araştırmanın başında yer alan Dr. Michael Andreeff, bu mutasyonun bulunduğu AML hastalarına, fazla ömür biçilmezken, bu özellikle hedefe yönelik ilacın löseminin tedavisinde önemli bir ilerleme olarak otaya çıktığını belirtti.
İlacın klinik deneylerinin ilk aşamasında, sorafenib, AML hastası ve bu genetik mutasyonun bulunduğu hastalarda, kanda bulunan lösemi hücrelerinin oranını yüzde 81’den yüzde 7,5’a ve kemik iliğindekini de yüzde 75,5’ten yüzde 34’e düşürdü. Bu deneyler sırasında 16 hastadan ikisinde lösemi hücrelerinin oranının sıfıra düşmesi de büyük memnuniyet yarattı.
Dr. Andreeff, bu klinik deneyler sırasında ilacın hiçbir önemli yan etkisinin görülmediğini ve tolere edilen azami dozun verilmediğini belirtti.
Buna karşılık genetik mutasyona uğramayan hücreler üzerinde ve normal kan hücrelerinin oluşumunda pek bir etkisi bulunmayan ilacın, klasik kemoterapi ile birlikte yapılacak klinik deneylerinin ikinci aşamasına geçildi. Araştırma ve denemelerin ilerlemesiyle sorafenib’in AML tedavisinde önemli rol oynaması bekleniyor.
